力拚歐盟放行！羅氏重啟大規模臨床試驗

瑞士製藥巨頭羅氏(RHHBY)於週四最新宣布，針對肌肉萎縮症基因療法Elevidys啟動全新的第3期臨床試驗。這款療法是由羅氏(RHHBY)與Sarepta Therapeutics(SRPT)共同開發，主要用於治療罕見的杜氏肌肉營養不良症（DMD）。此次展開大規模試驗的核心目標，在於全力爭取歐盟對於該項基因療法的上市核准。

迎戰歐盟審查！百名病患將進行逾72週試驗

這款單次給藥的基因療法先前已獲得美國食品藥物管理局（FDA）批准，可用於4歲及以上罹患DMD的患者。DMD是一種罕見的遺傳性疾病，全球大約每5000名出生的男童中就有一人受到影響。然而，去年歐洲藥品管理局(EMA)的專家小組給出了負面意見，不建議給予該療法上市許可，這也是羅氏(RHHBY)決定展開新試驗的關鍵原因。根據羅氏(RHHBY)指出，這項針對近100名早期具備行走能力DMD男童的新試驗，將進行超過72週，以產生額外的安慰劑對照數據，藉此支持向EMA重新提交的監管審查申請。

化解安全疑慮！藥廠強調具備長期療效數據

儘管該療法在美國市場已經放行，但由於去年曾發生數起患者死亡事件，促使負責美國市場銷售的Sarepta Therapeutics(SRPT)一度短暫暫停出貨。不過，羅氏(RHHBF)醫療長Levi Garraway對此表示高度信心，他強調：「我們的信心立足於強大的長期數據，這些數據顯示了Elevidys持久的療效與安全性，同時也結合了全球治療超過一千名可行走男童的實際經驗。」這番言論也為後續的歐盟審查與市場推廣帶來更多支持。

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