基因療法Genglycos獲FDA加速核准

美國食品藥物管理局(FDA)最新宣布，給予罕病藥廠Ultragenyx(RARE)旗下的基因療法Genglycos加速核准資格。這項新療法主要用於治療8歲以上的第Ia型肝醣儲積症(GSDIa)患者。受此利多消息激勵，Ultragenyx(RARE)在美股盤後交易時段股價上漲約5%，引發市場高度關注。

直擊疾病根源，瞄準全球數千名罕病患者

第Ia型肝醣儲積症是一種罕見的遺傳性疾病，主要起因於患者體內缺乏特定酵素，導致肝臟無法正常將肝醣轉換為葡萄糖釋放到血液中。這會嚴重影響患者控制血糖的能力，進而引發低血糖危機。目前該疾病在美國約有1,500至2,500名患者，全球則約有6,000至8,000名患者。Ultragenyx(RARE)首席醫療官Eric Crombez指出，Genglycos是首款直接針對該疾病根源進行治療的藥物。

第三期臨床數據優異，大幅降低傳統治療需求

過去GSDIa患者通常需要依賴口服生玉米澱粉作為葡萄糖替代療法，以維持體內血糖穩定。本次FDA給予加速核准的關鍵，在於一項隨機、雙盲且有安慰劑對照的第三期臨床試驗結果。數據顯示，與服用安慰劑的對照組相比，接受Genglycos基因治療的患者，其玉米澱粉的使用需求量出現了顯著的下降，展現出高度的臨床價值。

公司簡介與最新交易資訊

Ultragenyx(RARE)是一家總部位於美國的生物製藥公司，致力於識別、獲取、開發與商業化治療嚴重罕見與超罕見疾病的新藥，重點聚焦於使人衰弱的遺傳性疾病。其主力藥物組合包含Crysvita與Mepsevii等，營收多數來自北美市場。在最新一個交易日中，Ultragenyx(RARE)收盤價為26.24美元，上漲0.75美元，漲幅達2.94%，單日成交量來到2,834,051股，成交量較前一日變動58.02%。

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